近日,广东深圳市儿童医院传来一则鼓舞人心的医疗进展消息。一名来自梅州、患有重型地中海贫血的15岁女孩小燕,在社会援助及家人支持下完成造血干细胞移植,目前恢复情况良好,迎来治疗转机。
据了解,小燕3个月大时已被确诊为重型地中海贫血。由于早年医疗条件有限,加上家庭经济困难,她在7岁前未能接受规范的输血及排铁治疗,导致身体发育长期受影响,并出现脾脏严重肿大等并发症。
直到2018年,在完成脾切除手术并获得外界协助后,她才逐步进入规范治疗阶段。但长期延误治疗已造成一定不可逆影响。深圳市儿童医院血液肿瘤科医生刘四喜指出,小燕入院时虽已15岁,但身高约140公分、体重仅50多斤,明显低于同龄水平。
医生表示,重型地贫若仅依靠长期输血,只能维持生命状态,并无法根治,造血干细胞移植才是目前最有效的治愈手段。然而高昂费用令普通家庭难以承担。
在治疗压力下,小燕一度表达放弃治疗的想法,甚至曾向母亲表示不愿再增加家庭负担。
转机出现在2021年,当时小燕的弟弟出生,其脐带血被家属妥善保存至广东省脐血库,为后续治疗提供了关键条件。随后,在媒体关注与社会捐助下,小燕成功筹得治疗费用。
经过长期身体调理,她于2025年5月达到移植条件。医疗团队为其制定亲缘半相合移植方案,采用弟弟脐带血联合外周血造血干细胞进行移植。
手术于2026年4月21日至22日完成,造血干细胞顺利输入后,小燕目前造血功能已逐步重建,整体恢复情况稳定。
医生指出,随着技术发展,造血干细胞移植在重型地贫治疗中已更为成熟,目前深圳市儿童医院已完成超过千例相关手术,生存率超过99%,不少患者术后生活已恢复正常。

